Nuova strategia molecolare per combattere le malattie degenerative sviluppata dall’Università di Padova

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chimica-laboratorio-provette-ilnordestGrazie alla miostatina in vista nuove soluzioni per la cura di distrofia e atrofia muscolare e la perdita di tessuto a seguito di invecchiamento o di traumi e tumori

Una nuova strategia molecolare per promuovere la crescita dei muscoli e contrastare così i danni dovuti a malattie degenerative come la distrofia e l’atrofia muscolare, ma anche la perdita di tessuto che si ha con l’invecchiamento o a seguito di traumi o tumori. A illustrarla è una ricerca pubblicata su Nature Genetics dal gruppo dell’Istituto Telethon Dulbecco guidato da Marco Sandri, presso il dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova e l’Istituto veneto di medicina molecolare (Vimm).

Condotto in collaborazione con il team francese di Helge Amthor dell’Università di Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines, questo studio getta luce su un problema che da diversi anni attanaglia gli scienziati e le industrie farmaceutiche al lavoro per sviluppare farmaci in grado di promuovere la crescita muscolare basati sull’azione di un ormone chiamato miostatina. Questa molecola – spiega Sandri – è stata scoperta 16 anni fa facendo uno studio genetico e osservando il caso di alcune mucche che andavano incontro a un’importante ipertrofia muscolare apparentemente spontanea . Studiando il loro Dna si è confermato che presentavano un difetto all’interno del gene codificante per la miostatina, un ormone che si è rivelato essere in grado di bloccare la crescita muscolare. Lo stesso fenomeno è stato successivamente riscontrato non solo in altri animali, come il cane e la pecora, ma anche nell’uomo.

E’ facile immaginare come la miostatina abbia immediatamente catalizzato l’interesse non solo degli scienziati, ma anche di diverse aziende, che ne hanno vista un’applicazione terapeutica immediata in svariati campi. Addirittura si è ipotizzato che questo ormone potesse essere utilizzato dagli atleti come forma di doping. Ma le cose non sono state così semplici come si immaginava. I ricercatori Telethon si sono messi quindi al lavoro e grazie a numerosi esperimenti in modelli murini hanno individuato un nuovo gruppo di proteine, coinvolte nell’azione della miostatina, chiamate Bone Morphogenetic Proteins (BMP) che sono in realtà i veri “registi” in grado di regolare la crescita muscolare (ipertrofia) e prevenire una eccessiva perdita di massa muscolare (cachessia). “Fino a poco tempo fa si pensava che queste proteine controllassero soltanto il metabolismo dell’osso, come suggerisce il nome stesso – dice Roberta Sartori, prima autrice dello studio che ha condotto gran parte dei test -. Abbiamo invece scoperto che alcune, tra cui BMP14/GDF5, non solo sono espresse nei muscoli, ma sono essenziali per impedire la perdita di muscolo. Queste proteine rappresentano quindi dei bersagli molecolari molto più adatti e interessanti per future terapie ‘salva muscoli’, da impiegare nel caso di malattie neuromuscolari di origine genetica, dove la perdita muscolare è la conseguenza di un difetto ereditario, ma anche quando il danno ai muscoli è la conseguenza di un evento traumatico o dell’invecchiamento. Il lavoro da fare è ancora molto, ma pensiamo di aver dato un’importante svolta nel campo della miostatina e di aver imboccato una strada interessante per lo sviluppo di nuovi farmaci”.