Assael: «abbiamo ottenuto risposte cliniche rapide e durature»
Per la lotta alla fibrosi cistica, malattia genetica autosomica recessiva causata da una mutazione nel gene CF (cromosoma 7), che solitamente è ereditaria e che porta alla morte causando insufficienza pancreatica, cirrosi epatica, ostruzione intestinale e insufficienza polmonare potrebbe esserci una soluzione.
Per oltre cento pazienti italiani affetti da fibrosi cistica si apre una nuova prospettiva: è disponibile il primo farmaco in grado di agire sulle cause della malattia e non solo sui sintomi. Vertex Pharmaceuticals (Italia) Srl annuncia in una nota che l’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) ha approvato “Ivacaftor” per i pazienti italiani affetti da fibrosi cistica, di età pari o superiore ai 6 anni che abbiano specifiche mutazioni di “gating” (classe III) nel gene CFTR, poco più di cento persone.
«Si tratta di un momento chiave, molto atteso dai malati, dalle loro famiglie e dagli operatori sanitari – spiega Carlo Castellani, presidente della Società Italiana Fibrosi Cistica – si apre ora una doverosa fase di monitoraggio dei risultati che otterremo. Ci auguriamo che nuove terapie siano presto disponibili per i pazienti che, non avendo le mutazioni su cui agisce “Ivacaftor”, non possono per ora accedere a questo trattamento».
«Il farmaco è già utilizzato presso il nostro centro con procedura di uso compassionevole – precisa Baroukh Maurice Assael, direttore del Centro fibrosi cistica dell’Azienda ospedaliera di Verona – abbiamo ottenuto risposte cliniche rapide e durature in termini di migliore nutrizione, aumento di peso, miglioramento della funzione respiratoria, riduzione del fabbisogno di ossigeno, riduzione del fabbisogno di altre terapie».
Al farmaco è stata attribuita la classe “A” di rimborsabilità e la qualifica di “innovazione terapeutica importante”.
